溃疡性结肠炎是慢性及反复发作的疾病，其发病机制尚未明确，普遍认同与大肠粘膜的自身免疫密切相关。疾病早期诊断相对困难，病程长，并可导致严重并发症，部分患者需要手术治疗，严重影响患者的生活质量。全球罹患溃疡性结肠炎患者超过两百万，近年在中国的发病率逐年增加。目前除5-氨基水杨酸、糖皮质激素、免疫调节剂等基础治疗药物外，上市或在研的生物制剂有抗TNFα、IL-12/23等，但仍存在临床应答率低或复发率高等未被满足的临床需求。同时小分子药物口服方便给药，适合患者长期治疗使用。目前在国内尚无治疗中重度溃疡性结肠炎的小分子靶向药物获批。瑞石生物的SHR在这一领域中处于国内研发的前列地位。

AMBER2是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心临床研究，在中国、美国、欧洲共84个研究中心进行。纳入名既往常规治疗反应不佳及疾病进展的成人受试者，随机分配至四组：口服8mg每日一次（QD）、4mg每日两次（BID）、4mg每日一次（QD）的SHR片或安慰剂。AMBER2试验主要终点为第8周时达到临床应答的受试者百分比。数据显示，在诱导治疗期结束的第8周，8mgQD、4mgBID，4mgQD组与安慰剂组相比，均有显著统计学意义（46.3%，46.3%，43.9%vs26.8%）。其次，与安慰剂组相比，在临床缓解率方面，各个治疗组（8mgQD=22.0%；4mgBID=24.4%；4mgQD=24.4%；安慰剂=4.9%）均有显著统计学差异。临床缓解率亦是美国FDA推荐的溃疡性结肠炎临床试验主要终点的评价指标。安全性方面，SHR良好的耐受性在本项研究中得到再次验证。各个治疗组的治疗期间不良事件（TEAE）发生率与安慰剂组相当。在8周诱导治疗期期间，无肿瘤、死亡、血栓栓塞相关、及重大心血管相关不良事件的报告。名受试者一共汇报了6例次治疗期间严重不良事件，其中2例来自8mgQD组，2例来自4mgQD组，2例来自安慰剂组。没有发现新的安全风险。这一结果，与SHR作为高选择性JAK1抑制剂的药物特性一致。AMBER2的临床研究结果再次表明，SHR片具备在治疗自身免疫疾病领域发挥重要作用的潜质。

本临床研究的组长单位，医院消化内科陈旻湖教授认为：“溃疡性结肠炎一直是消化科医生日常诊疗面对的顽疾之一，值得欣慰的是，目前国际上对炎症发生机制的科学研究不断取得进展，其中包括JAK介导的信号通路的研究。瑞石生物的SHR作为高选择性JAK1抑制剂，非常有希望成为一个治疗溃疡性结肠炎的优秀药物。与瑞石生物合作，参与这一中国自主知识产权的全球创新药物临床研究，对我本人和所有中心单位都是非常有意义的。”

瑞石生物首席执行官王敏（MinWangIrwin）博士表示：“这是公司开展的第一个国际多中心临床试验，克服了重重困难，例如疾病诊断及治疗复杂、作为国际开发热点的溃疡性结肠炎领域，其临床研究入组竞争激烈，以及新冠肺炎全球疫情带来的巨大挑战。我们能在短短的两年内完成试验，充分显示了公司的全球化临床开发实力及临床运营能力。AMBER2的临床结果给我们即将开展的III期（AMBER3)）临床研究提供了充分信心。”

关于瑞石生物医药

瑞石生物医药有限公司是一家临床阶段的国际化生物制药公司，致力于研发创新药物，专注于未被满足临床需求的免疫炎症性疾病领域。公司成立于年1月，总部位于上海张江，在北京、美国波士顿及芝加哥设有办事处。瑞石生物已经建立从早期药物研究，到后期临床开发的高水平、高效率的国际化研发团队。公司以免疫炎症性疾病为核心，已建立了丰富的产品管线，涵盖了系统和外用候选药物，目前正在中国、北美、欧洲和亚太地区同时开展多个II期临床试验，并将在年开始陆续进行全球多中心III期临床研究。在中国JAK抑制剂药物研发赛道上，瑞石生物凭借SHR的差异化、临床研究推进速度和适应症管线宽度处于前列地位。

本文来源：瑞石生物

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